“치료제 있어도 못 쓴다”…급여 촉구 국민청원 제기
글로벌 임상서 치료효과 확인...접근성 개선 시급
[메디코파마뉴스=이호빈 기자] 임상적 유용성이 확인된 폐동맥고혈압 신약 ‘윈레브에어(성분명 소타터셉트)의 급여 등재를 촉구하는 환자·보호자의 목소리가 커지고 있다.
6일 국회 국민동의청원에는 폐동맥고혈압 치료제 ‘윈레브에어’의 급여 등재를 촉구하는 청원이 게재돼 있다. ‘폐동맥고혈압 치료제 윈레브에어의 신속한 건강보험 적용 촉구’를 제목으로 한 해당 청원은 오는 23일까지 진행될 예정이며 현재 약 7800명이 동의한 상태다.
투병 중인 딸을 둔 50대 가장으로 자신을 소개한 청원인은 “폐동맥고혈압은 환자 10명 중 3명이 5년 내 사망에 이를 수 있는 치명적인 질환”이라며 “치료제가 있음에도 사용할 수 없는 현실이 가장 큰 고통”이라고 호소했다.
폐동맥고혈압은 폐동맥 압력이 비정상적으로 상승해 심장, 특히 우심실 기능이 점차 저하되는 희귀 난치질환이다. 질환이 진행되면 우심부전으로 이어질 수 있어 조기 치료가 중요하며, 호흡곤란·흉통·실신 등 증상으로 일상생활이 크게 제한되는 점이 특징이다.
현재 임상 현장에서는 엔도텔린 수용체 길항제(ERA), PDE-5 억제제, 프로스타사이클린 계열 약제를 중심으로 한 병용요법이 활용되고 있다. 다만 이러한 치료 접근은 주로 폐혈관 확장을 통한 증상 완화에 초점을 맞추고 있어 질환의 근본적 진행을 억제하는 데에는 한계가 있다고 지적돼 왔다.
이러한 가운데 등장한 윈레브에어는 기존 치료제와 차별화된 기전을 갖는 신약으로 주목받고 있다. 액티빈 신호전달을 억제해 폐혈관 벽의 비정상적인 세포 증식을 조절하고, 폐혈관 재형성 과정 자체에 영향을 미치는 것이 특징이다. 약 20년 만에 등장한 새로운 기전의 치료제라는 점에서 의미가 크다는 평가다.
임상적 유효성도 확인됐다. 글로벌 3상 ‘STELLAR’ 연구에 따르면 기존 치료를 유지하던 환자군에서 윈레브에어를 병용한 경우 24주 시점 6분 보행거리(6MWD)가 위약 대비 40.8m 개선됐다. 또한 임상적 악화 또는 사망 위험을 84% 감소시키며 WHO 기능분류(WHO-FC), 폐혈관저항(PVR), NT-proBNP 등 주요 지표에서도 유의미한 개선이 나타났다.
다만 이러한 임상적 가치에도 불구하고 국내에서는 건강보험 급여 적용이 이뤄지지 않아 실제 환자 접근성이 제한적인 상황이다. 윈레브에어는 현재 ‘허가–평가–협상 병행 시범사업’ 2차 대상 약제로 선정돼 급여 평가 절차를 진행 중이지만, 아직 가시적인 진전은 나타나지 않았다. 희귀질환 치료제 신속 등재 제도의 실효성을 재점검해야 한다는 지적이 나오는 이유다.
청원인은 “우리나라는 희귀·중증질환 치료제의 접근성을 높이기 위해 허·평·협 병행 제도를 도입했지만, 폐동맥고혈압 환자들은 여전히 새로운 치료제에 접근하기 어려운 상황에 놓여 있다”며 “제도가 있음에도 불구하고 환자들에게 실질적인 도움이 되지 못하고 있다”고 지적했다.
이어 “폐동맥고혈압은 치료 시기를 놓치면 생명과 직결되는 질환인 만큼, 하루라도 빠른 치료 접근성 확보가 절실하다”며 “치료 환경의 전환점이 될 수 있는 신약 ‘윈레브에어’의 신속한 건강보험 적용이 필요하다”고 강조했다.
아울러 “국회와 정부가 희귀질환 환자들의 생명과 삶의 질을 지키기 위한 책임 있는 결단을 내려주길 바란다”고 덧붙였다.
https://www.medicopharma.co.kr/news/articleView.html?idxno=67976
“치료제 있어도 못 쓴다”…급여 촉구 국민청원 제기
글로벌 임상서 치료효과 확인...접근성 개선 시급
[메디코파마뉴스=이호빈 기자] 임상적 유용성이 확인된 폐동맥고혈압 신약 ‘윈레브에어(성분명 소타터셉트)의 급여 등재를 촉구하는 환자·보호자의 목소리가 커지고 있다.
6일 국회 국민동의청원에는 폐동맥고혈압 치료제 ‘윈레브에어’의 급여 등재를 촉구하는 청원이 게재돼 있다. ‘폐동맥고혈압 치료제 윈레브에어의 신속한 건강보험 적용 촉구’를 제목으로 한 해당 청원은 오는 23일까지 진행될 예정이며 현재 약 7800명이 동의한 상태다.
투병 중인 딸을 둔 50대 가장으로 자신을 소개한 청원인은 “폐동맥고혈압은 환자 10명 중 3명이 5년 내 사망에 이를 수 있는 치명적인 질환”이라며 “치료제가 있음에도 사용할 수 없는 현실이 가장 큰 고통”이라고 호소했다.
폐동맥고혈압은 폐동맥 압력이 비정상적으로 상승해 심장, 특히 우심실 기능이 점차 저하되는 희귀 난치질환이다. 질환이 진행되면 우심부전으로 이어질 수 있어 조기 치료가 중요하며, 호흡곤란·흉통·실신 등 증상으로 일상생활이 크게 제한되는 점이 특징이다.
현재 임상 현장에서는 엔도텔린 수용체 길항제(ERA), PDE-5 억제제, 프로스타사이클린 계열 약제를 중심으로 한 병용요법이 활용되고 있다. 다만 이러한 치료 접근은 주로 폐혈관 확장을 통한 증상 완화에 초점을 맞추고 있어 질환의 근본적 진행을 억제하는 데에는 한계가 있다고 지적돼 왔다.
이러한 가운데 등장한 윈레브에어는 기존 치료제와 차별화된 기전을 갖는 신약으로 주목받고 있다. 액티빈 신호전달을 억제해 폐혈관 벽의 비정상적인 세포 증식을 조절하고, 폐혈관 재형성 과정 자체에 영향을 미치는 것이 특징이다. 약 20년 만에 등장한 새로운 기전의 치료제라는 점에서 의미가 크다는 평가다.
임상적 유효성도 확인됐다. 글로벌 3상 ‘STELLAR’ 연구에 따르면 기존 치료를 유지하던 환자군에서 윈레브에어를 병용한 경우 24주 시점 6분 보행거리(6MWD)가 위약 대비 40.8m 개선됐다. 또한 임상적 악화 또는 사망 위험을 84% 감소시키며 WHO 기능분류(WHO-FC), 폐혈관저항(PVR), NT-proBNP 등 주요 지표에서도 유의미한 개선이 나타났다.
다만 이러한 임상적 가치에도 불구하고 국내에서는 건강보험 급여 적용이 이뤄지지 않아 실제 환자 접근성이 제한적인 상황이다. 윈레브에어는 현재 ‘허가–평가–협상 병행 시범사업’ 2차 대상 약제로 선정돼 급여 평가 절차를 진행 중이지만, 아직 가시적인 진전은 나타나지 않았다. 희귀질환 치료제 신속 등재 제도의 실효성을 재점검해야 한다는 지적이 나오는 이유다.
청원인은 “우리나라는 희귀·중증질환 치료제의 접근성을 높이기 위해 허·평·협 병행 제도를 도입했지만, 폐동맥고혈압 환자들은 여전히 새로운 치료제에 접근하기 어려운 상황에 놓여 있다”며 “제도가 있음에도 불구하고 환자들에게 실질적인 도움이 되지 못하고 있다”고 지적했다.
이어 “폐동맥고혈압은 치료 시기를 놓치면 생명과 직결되는 질환인 만큼, 하루라도 빠른 치료 접근성 확보가 절실하다”며 “치료 환경의 전환점이 될 수 있는 신약 ‘윈레브에어’의 신속한 건강보험 적용이 필요하다”고 강조했다.
아울러 “국회와 정부가 희귀질환 환자들의 생명과 삶의 질을 지키기 위한 책임 있는 결단을 내려주길 바란다”고 덧붙였다.
https://www.medicopharma.co.kr/news/articleView.html?idxno=67976